大象新聞?dòng)浾?馮靖雯
12月30日，由漸凍癥抗?fàn)幷卟汤诩捌拮佣晤０l(fā)起的2024年度生命科學(xué)破冰獎(jiǎng)揭曉，中美瑞康創(chuàng)始人兼CEO李龍承博士獲獎(jiǎng)500萬元。
“致敬實(shí)現(xiàn)攻克漸凍癥歷史性突破的科學(xué)家。”蔡磊表示，漸凍癥這個(gè)“惡魔”在中國已被部分封印，特定類型的病人已經(jīng)被反復(fù)驗(yàn)證可穩(wěn)定的控制病情甚至逆轉(zhuǎn)，患者生命不再像幾年前那樣“幾年內(nèi)走向死亡”。
大象新聞?dòng)浾邚牟汤趫F(tuán)隊(duì)了解到，李龍承博士在漸凍癥藥物研發(fā)領(lǐng)域做出杰出貢獻(xiàn)，特別是在SOD1和FUS兩種基因型漸凍癥治療研究中取得的突破性進(jìn)展，為患者帶來了新的希望，具有里程碑式的意義。
11月23日，蔡磊與中美瑞康攜手推進(jìn)的第二款針對(duì)漸凍癥的小核酸藥物，成功獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格。
第一款則是針對(duì)SOD1基因的RAG-17。
今年4月，蔡磊與中美瑞康成立漸凍癥藥物開發(fā)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室，雙方將在漸凍癥研究和治療領(lǐng)域進(jìn)一步整合優(yōu)勢(shì)資源，共享科研成果，加速漸凍癥藥物研發(fā)和臨床應(yīng)用。
5月，RAG-17正式在中國獲批臨床，成為目前全球唯一一款在中美均獲批臨床的漸凍癥RNAi療法。
記者從蔡磊團(tuán)隊(duì)獲悉，鞘內(nèi)注射RAG-17耐受性良好，且未發(fā)現(xiàn)臨床意義上的不良反應(yīng)。該藥物有效改善了患者的生存狀況，延緩甚至可能終結(jié)疾病進(jìn)程，基本實(shí)現(xiàn)救治SOD1患者生命的目標(biāo)。
據(jù)悉，生命科學(xué)破冰獎(jiǎng)由蔡磊、段睿夫婦設(shè)立，資金來源由破冰驛站直播間下屬的破冰未來公司與攻克漸凍癥慈善信托聯(lián)合支持。旨在鼓勵(lì)和表彰在國內(nèi)為漸凍癥研究和生命救治作出突出貢獻(xiàn)的科學(xué)家、生物醫(yī)藥公司、科技企業(yè)及醫(yī)生，以推動(dòng)漸凍癥領(lǐng)域的科學(xué)研究與發(fā)展，為攻克這一醫(yī)學(xué)難題匯聚力量。
作為首個(gè)由患者組織頒發(fā)的生命科學(xué)獎(jiǎng)項(xiàng)，其最關(guān)注、最核心的評(píng)判標(biāo)準(zhǔn)是對(duì)病人的實(shí)際貢獻(xiàn)，即是否真正可實(shí)現(xiàn)對(duì)患者的生命救治。
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